喬治亞州薩凡納—III 期 Vivacity-MG3 試驗顯示，研究性尼泊卡利單抗可減輕全身性重症肌無力 (gMG) 的疾病嚴重程度。

主要終點是 gMG 血清陽性患者的重症肌無力日常生活活動 (MG-ADL) 評分從基線到第 22、23 和 24 週期間平均水平的變化。 MG-ADL量表範圍從0到24，分數越高表示症狀越嚴重。

與安慰劑加標準護理（-3.25 分）相比，尼泊卡利單抗加標準護理的 MG-ADL 評分（-4.7 分）有更大改善，差異為 -1.45 分（SE 0.470， 磷=0.002），坦帕南佛羅裡達大學 Tuan Vu 醫學博士說。

Vu 指出，該研究也達到了關鍵的次要終點。研究結果發表在美國神經肌肉和電診斷醫學會年會的美國重症肌無力基金會 (MGFA) 會議上。

Nipocalimab 旨在阻斷新生兒 Fc 受體 (FcRn) 上的免疫球蛋白 G (IgG) 結合位點，以降低總 IgG 的血清水平，包括 gMG 中的致病性 IgG 自體抗體。

Vu 說：“Vivacity 是 FcRn 阻斷劑的第一項註冊研究，顯示透過 6 個月的固定時間表給藥具有持續功效。”

關鍵的 Vivacity-MG3 試驗納入了被診斷為 MGFA 分類 IIa-IVb gMG 且基線時 MG-ADL 評分為 6 或更高的患者。主要療效組包括 153 名 gMG 患者，這些患者的乙醯膽鹼受體 (AChR+)、肌肉特異性激酶 (MuSK+) 或低密度脂蛋白受體 4 (LRP4+) 抗體呈陽性。

在篩選時，參與者對穩定 gMG 治療的反應欠佳，或由於不耐受或缺乏療效而在 4 週或更長時間前停止服用皮質類固醇或免疫抑制劑。

大約一半的主要療效組（77 名參與者）接受尼泊卡利單抗 30 mg/kg 負荷劑量和每兩週一次 15 mg/kg 的治療，外加標準護理。其他 76 名參與者接受安慰劑加標準護理。

平均基線年齡約 52 歲，60% 的參與者是女性。平均基線 MG-ADL 評分為 9.2 分，平均 gMG 持續時間為 7.9 年。大多數參與者 (87.6%) 是抗 AChR+，10.5% 是抗 MuSK+，2.0% 是抗 LRP4+。

一個關鍵的次要終點是第 22、23 和 24 週期間定量重症肌無力 (QMG) 評分從基線到平均值的變化。分數範圍為 0 至 39，分數越高表示 MG 越嚴重。

基線時，平均 QMG 評分為 15.4。與安慰劑組（-2.05 分）相比，尼泊卡利單抗加標準護理組的參與者表現出更大的改善（-4.86 分），差異為 -2.81 分（SE 0.710， 磷<0.001）。

尼泊卡利單抗組的回應率（以 MG-ADL 較基線改善 2 分或以上衡量）也高於安慰劑組（68.8% vs 52.6%， 磷=0.021) 從第 22 週到第 24 週。

總共196名gMG患者納入安全性分析；其中 42 例血清陰性，不屬於主要療效分析的一部分。

「這種藥物的耐受性相當好，」Vu 說。尼泊卡利單抗治療最常見的不良事件是頭痛（14.3%）、肌肉痙攣（12.2%）、重症肌無力惡化（尼泊卡利單抗組和安慰劑組均為12.2%）、COVID- 19（15.3%）和周邊水腫（11.2%）。

尼泊卡利單抗組有 1 人死亡，安慰劑組 2 人死亡。兩組的死亡均被評估為與治療無關。

8 月，強生公司向 FDA 提交了生物製劑許可申請，​​尋求批准 nipocalimab 治療 gMG。尼泊卡利單抗也在其他罕見疾病中進行研究，包括慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變（CIDP）。

過去7年裡，FDA批准了5種治療重症肌無力的新藥－依庫麗珠單抗（Soliris）、羅札尼利珠單抗（Rystiggo）、拉武利珠單抗（Ultomiris）、齊盧科普蘭（Zilbrysq）和efgartigimod（Vyvgart），同樣針對FcRn 並被批准用於 CIDP。